Álvaro, el niño curado de leucemia con una terapia personalizada

Fue diagnosticado cuando tenía casi dos años de una leucemia linfoblástica aguda (LLA) de tipo B. Sufrió dos recaídas tras no responder al tratamiento convencional -fue sometido a un trasplante de médula ósea- para esta afección, tras lo cual fue derivado al al área de Oncología del hospital barcelonés.

La avanzada técnica génica representa una auténtica revolución científica en la lucha contra el cáncer, pero poco conocida por la sociedad. Se trata de una terapia personalizada en la que se redirige el sistema inmunitario del afectado contra las células cancerígenas. Las propias defensas atacan a la enfermedad y puede prescindirse de la quimioterapia y sus consecuencias tan agresivas.

El Hospital Sant Joan de Déu en Esplugues de Llobregat (Barcelona) es el centro médico que ha administrado la terapia. Los médicos afirman que ya no hay evidencia de la enfermedad en Álvaro, quien regresó este jueves a su casa en Alicante para retomar su vida con normalidad. «Pudimos hacer vida familiar, estar juntos en casa e ir incluso al parque», relató la madre en una rueda de prensa.

El hospital ya ha aplicado el tratamiento a otros 16 pacientes similares y junto con Álvaro, todos forman parte de un ensayo clínico patrocinado por la multinacional Novartis. Más del 60% de los niños participantes siguen sin rastro de la enfermedad por el momento. Todos ellos tienen en común que no respondían eficazmente a los métodos habituales.

La terapia CAR-T 19 capacita al sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de manera dirigida. Se modifica su ADN para enseñar a sus células a defenderse. Primero, se le realiza una extracción de sangre para obtener linfocitos T. Estas células son modificadas genéticamente para que expresen en su superficie el receptor CAR-T. Este elemento es capaz de reconocer la proteína CD19, presente en las leucemias y linfomas de estirpe B. Se destruyen así únicamente los elementos cancerígenos.

El proceso se puede comprender mejor si se visualiza la célula como una esfera, la que a su vez guarda en su interior una de menor tamaño. En este pequeño cuerpo, el núcleo de la célula, se halla la información acerca de las proteínas. Estas últimas pueden quedarse almacenadas en el interior del núcleo o expresarse en la superficie de la célula, como si fuera una película que la recubre. La terapia génica consigue que los linfocitos T del afectado expresen en su exterior la proteína CAR-T, capaz de detectar las células tumorales a través del CD19, difundir la información al resto del sistema inmunitario y atacarlas.

Las células cancerígenas se caracterizan porque pueden dividirse infinitamente, no dejan jamás de crecer. De esta forma, la quimioterapia fue diseñada para atacar a todas aquellas células que se reproduzcan constantemente. No obstante, existen otras células que también lo hacen y no son dañinas, como son las células capilares, los óvulos o las presentes en el esperma. Desafortunadamente, estas también mueren.

Las principales complicaciones de la terapia son: el síndrome de liberación de citocinas -una respuesta inflamatoria-, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.

Otra complicación es que el CAR-T no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de Linfocitos B.

El Ministerio de Sanidad financia este método en casos muy concretos y lo ha incluido en su cartera recientemente. Entre otros, costea la técnica en leucemia linfoblástica aguda, en recaída post trasplante o en segunda o posterior recaída en pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años de edad. El Hospital Sant Joan de Déu es el centro que más casos de cáncer infantil atiende en la actualidad en España. Asimismo se consolida como uno de los primeros en Europa.

Durante los últimos años, este hospital universitario centra sus esfuerzos en investigar tratamientos de inmunoterapia para cánceres especialmente complicados o incluso incurables. Uno de sus objetivos es devolver las esperanzas a los pacientes de cáncer infantil sin esperanzas con las curas comunes.