La edición genética entra en la lucha contra el sida

Según han informado IrsiCaixa y el CSIC, el consorcio destinará un millón de euros para desarrollar esta terapia génica contra el VIH, en el proyecto denominado 'Stop Sida', que tendrá una duración de 3 años y que prevé realizar estudios tanto in vitro como en modelos animales para acabar con un ensayo clínico de fase I y II.

Los investigadores quieren aprovechar la mutación CCR5-Delta32, una rara alteración de algunas células de la sangre que afecta aproximadamente a un 1% de la población europea, y que hace resistente a las personas de forma natural al VIH, ya que impide que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos T CD4.

El proyecto pretende desarrollar una terapia génica que permita reproducir esta mutación en las células de las personas infectadas por el VIH y conseguir así que se curen de la infección.

La primera fase del proyecto, liderada por el CSIC, consistirá en utilizar los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos de los miembros del consorcio para modificar in vitro los linfocitos T CD4 de personas infectadas por el VIH, impidiendo así que expresen la proteína.

Sin problemas para el paciente

Los científicos ya han demostrado en estudios anteriores que esta proteína puede ser manipulada sin problemas para el paciente, ya que no es necesaria para la supervivencia de la célula. La infusión posterior de estas células modificadas permitiría al paciente contar con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH.

Sin embargo, el porcentaje de células resistentes podría mejorarse partiendo de células madre hematológicas, por lo que, una segunda fase consistirá en aislar células madre del propio paciente, inactivar el gen y transferirlas de nuevo al paciente, lo que se conoce como trasplante autólogo.

Los científicos confían en que de esta forma se podría conseguir un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente. Durante los 3 años del proyecto, se prevé realizar estudios tanto in vitro como en modelos animales, que servirán para determinar la seguridad y eficacia del procedimiento.

«Enorme transformación de la medicina»

"Uno de los grandes retos es modificar adecuadamente las células desde el punto de vista genético, y hacer que proliferen de forma suficiente in vitro como para poder reinfundirlas en los pacientes", ha explicado el doctor Javier Martínez-Picado, responsable del proyecto por parte de IrsiCaixa.

Por su parte, Daniel Bachiller, impulsor del proyecto y científico titular del CSIC en el Instituto Mediterráneo de Estudios Avanzados (IMEDEA), en Mallorca, ha destacado "la enorme transformación que experimentará la medicina como consecuencia de la aplicación de las nuevas tecnologías de modificación del genoma de las células".

"Gracias a ellas será posible reparar genes, eliminar defectos hereditarios o añadirles capacidades nuevas", ha señalado Bachiller.

Una vez concluidos los análisis, Karuna y Praxis llevarán esta tecnología a la producción bajo condiciones de calidad GMP (Good Manufacturing Practices), que consiste en producirla con unas determinadas características que garanticen la seguridad de su aplicación en humanos.

Este proceso se llevará a cabo pensando en la fase final del proyecto, que contempla el diseño y solicitud de autorización de un ensayo clínico de fase I/II.