La liberación de la nevera

Esto da mucha independencia a los pacientes, pero también a las farmacias y a los hospitales que pueden organizar mejor su almacenamiento, explica el doctor Víctor Jiménez, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid). La hemofilia A es una de las más graves entre las catalogadas como raras, ya que, mal controlada, conlleva múltiples complicaciones que pueden acabar incapacitando a quien la padece. Sobre todo afecta a las articulaciones. Hay muchos enfermos que acaban en sillas de ruedas, apunta la doctora Eva Mingot, hematóloga responsable del Área de Trombosis y Hemostasia en Adultos del Hospital Regional Universitario de Málaga.

De origen genético, es precisamente la ingeniería genética la que más seguridad y eficacia aporta a su tratamiento. En este sentido, el factor VIII recombinante de Novo Nordisk es la primera innovación terapéutica para esta dolencia en una década. La calidad de vida de las personas con hemofilia A se ve, no obstante, muy condicionada, ya que, entre otras cosas, deben administrarse su medicación varias veces a la semana. Este apartado no cambia con el nuevo fármaco, destinado a prevenir episodios hemorrágicos, proteger frente a contagios víricos, minimizar el rechazo autoinmune o lograr la máxima pureza del producto.

Precisamente las propias barreas que generan los cuerpos de los hemofílicos forman el principal obstáculo para los tratamientos. Tres de cada diez pacientes generan inhibidores. Para las personas que la padecen, encontrar terapias eficaces a largo plazo en la prevención de episodios de sangrado es esencial", añade el doctor Jiménez. NovoEight permite, en este campo, mejorar la respuesta a la enfermedad tanto en pacientes adultos como en niños".